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Les médicaments orphelins

Quels sont-ils?
Pourquoi sont-ils appelés ainsi?
Qui en assure la recherche?
Qui les produit?
À quelles législations sont-ils soumis?
Informations sur les médicaments orphelins

Quels sont-ils?

Les médicaments appelés «médicaments orphelins» sont ceux destinés au traitement d’affections si peu fréquentes que les fabricants ne sont pas disposés à les commercialiser selon les conditions habituelles du marché.

Il s’agit de médicaments à peine développés par l’industrie pharmaceutique pour des raisons financières, vu qu’ils sont destinés à des groupes de patients très réduits, mais qui répondent toutefois à des besoins de santé publique.

Pourquoi sont-ils appelés ainsi?

Le nom provient de l’analogie avec «les enfants dits orphelins, qui n’ayant pas de parents, dépendent des institutions pour grandir».

Qui en assure la recherche?

Ils sont étudiés par les mêmes professionnels qui font de la recherche sur les autres médicaments. Mais les conditions dans lesquelles ils effectuent ces recherches sont beaucoup plus compliquées.

Qui les produit?

Le processus de production qui va de la découverte d’une nouvelle molécule jusqu’à sa commercialisation, est très long (10 ans en moyenne), couteux (plusieurs dizaines de millions d’Euros) et sans aucune garantie de succès (de l’expérimentation de 10 molécules, une seule aura peut-être un effet thérapeutique). Développer un médicament destiné au traitement d’une maladie rare ne permet en général pas de récupérer le capital financier investi pour sa recherche.

Les entreprises qui les produisent sont souvent les mêmes qui produisent les autres médicaments mais elles nécessitent un financement particulier que seuls les gouvernements sont en général à même de fournir par le biais de subventions directes ou encore d’avantages fiscaux.

À quelles législations sont-ils soumis?

Chaque pays possède en général sa propre législation quant aux médicaments orphelins. Dans notre cas, nous sommes également soumis aux normes européennes.

L’Union Européenne dans le Règlement (CE) nº 141/2000 du Parlement Européen et du Conseil du 16 décembre de 1999 (DOCE L 18 de 22 de janvier 2000), sur les médicaments orphelins définit les caractéristiques que doit présenter un médicament pour être déclaré «médicament orphelin». Les caractéristiques sont les suivantes:

Un médicament destiné à établir un diagnostic, prévenir ou traiter une maladie qui affecte au moins cinq personnes sur dix mille dans une population donnée.
Un médicament destiné au traitement d’une maladie grave, ou à l’origine d’un handicap et dont la commercialisation est peu probable sans soutien externe, même si ses bénéfices peuvent être significatifs pour les personnes atteintes de la maladie traitée.